人工智能算法在特殊人群个体化给药剂量精准预测中的效能验证

宁柱良  李根仙^通讯作者

北京大学肿瘤医院云南医院，云南省肿瘤医院 药学部 云南 昆明 650000

摘要：特殊人群受脏器储备能力下降、代谢通路异常、合并基础疾病多重因素干扰，固定给药方案极易诱发药物疗效不足或者药物毒性蓄积，传统经验给药模式难以实现给药剂量的个体化适配。本研究选取 2025 年 5 月2026 年 5 月本院收治的 40 例特殊人群病例作为研究对象，构建人工智能算法预测模型对给药剂量开展预测分析，对比算法预测剂量与临床实际调整剂量之间的偏差水平，评价人工智能算法在特殊人群个体化给药剂量预测层面的实际应用效能。结果显示人工智能算法模型给药剂量预测偏差更小，预测结果和临床真实给药方案匹配度更高，可有效降低特殊人群用药风险，为临床个体化给药工作提供新型技术路径。

关键词：人工智能算法；特殊人群；个体化给药；剂量预测；效能验证

引言：临床给药决策长期依赖医师个人临床经验以及药品说明书推荐剂量区间，普通群体能够较好适配该套给药逻辑，但特殊人群涵盖老年、肝肾功能损伤、多合并症患者，机体药物吸收、分布、代谢、排泄全过程均存在异质性改变，标准化剂量会出现药效不足或者药物不良反应频发的现实困境。现阶段临床药代动力学监测手段受采样频次、检测周期约束，很难大规模用于每一位特殊患者的剂量预估。伴随医疗数据数字化建设推进，人工智能算法凭借挖掘多维度临床混杂变量的能力，逐步介入药学个体化决策领域。但不同医疗机构的病例基线特征存在差异，算法模型落地到本院真实临床场景的实际预测性能仍有待验证。本研究基于本院真实住院病例，完成人工智能给药剂量预测模型的效能检验，分析算法应用的现实价值与现存局限，为后续临床药学智能化工具落地提供真实世界证据。

1.资料与方法

1.1研究对象

回顾性筛选 2025 年 5 月2026 年 5 月于本院接受药物治疗的特殊人群病例 40 例，纳入标准：肝肾功能异常、高龄、多种基础疾病共存，临床实施个体化剂量调整；病例病历资料完整，具备生化检验、用药记录、生命体征等完整临床指标。排除标准：病历关键检验指标缺失，中途放弃治疗，治疗周期不足 72h 的病例。本研究属于回顾性临床分析，不干预患者原有临床诊疗方案。40 例病例中，男性 22 例，女性 18 例；年龄区间 5187 岁，中位年龄 69 岁；其中肾功能损伤 17 例，肝功能损伤 11 例，多脏器合并功能异常 12 例。

1.2建模与预测方法

提取病例多维度特征变量，包含人口学信息、肝肾功能检验指标、血常规、合并用药种类、基础疾病类型、体重、白蛋白水平等，将上述变量输入集成学习人工智能预测模型开展给药剂量预测。以临床药师结合患者实际治疗结局最终确定的实际给药剂量作为金标准。统计算法预测剂量与临床实际剂量的绝对偏差、相对偏差，同时统计预测剂量落在临床可接受剂量误差范围内的病例占比，以此评价模型预测效能。

本研究设定可接受误差阈值：预测剂量相对误差≤±15% 判定为合格预测。统计工具采用 SPSS26.0 完成数据整理与统计分析，计量资料采用中位数、四分位数描述。

1.3观察指标

对比人工智能算法预测剂量与临床实际个体化给药剂量的绝对偏差、相对偏差，统计合格预测例数及占比，统计不同脏器损伤亚组下模型预测偏差情况。

2.结果

40 例特殊人群病例人工智能算法剂量预测结果统计见表 1。

表 1 人工智能算法对 40 例特殊人群给药剂量预测效能统计 (n=40)

分组	病例数	剂量绝对偏差 [M (P₂₅,P₇₅)]，mg	剂量相对偏差 [M (P₂₅,P₇₅)]，%	合格预测例数	合格预测占比 (%)
全部病例	40	2.71(1.42,4.36)	10.23(5.17,13.82)	34	85.00
肾功能损伤亚组	17	3.04(1.85,4.79)	11.56(6.43,14.17)	14	82.35
肝功能损伤亚组	11	2.48(1.21,3.94)	9.41(4.82,12.65)	10	90.91
多脏器异常亚组	12	2.96(1.63,4.51)	10.87(5.64,13.95)	10	83.33

全部 40 例病例整体合格预测占比达到 85.00%；肝功能损伤亚组预测合格占比最高，多脏器功能异常亚组剂量偏差水平略有上升。

3.讨论

特殊人群个体化给药一直是临床药学实践中的难点，患者机体代谢状态波动大，单一检验指标很难完整反映体内药物处置水平，传统药代动力学计算方式参数获取繁琐，很难在日常病房诊疗中大规模推广。本研究依托本院近 1 年真实病例完成人工智能算法的外部效能验证，全部病例预测合格占比 85.00%，提示人工智能算法可以整合多源临床指标输出较为可靠的给药剂量参考值。

肝功能损伤亚组预测表现相对更优，推测和肝功能相关检验指标输入模型后可以较好映射药物代谢酶活性变化相关；多脏器同时受损病例相对偏差有所升高，该类患者体内病理生理改变更加复杂，多药联用带来药物药物相互作用变量增多，部分潜在混杂变量未完全纳入模型输入集，造成预测结果波动。人工智能算法并不能直接替代临床医师和临床药师的综合判断，模型输出剂量仅作为临床参考依据，不能直接当作最终给药剂量，仍需要结合患者症状、治疗反应、不良反应开展综合权衡。

本次研究存在一定局限，总样本量仅 40 例，属于单中心回顾性研究，病例来源局限于本院，外部推广能力受限，部分罕见特殊病理状态病例数量不足，后续需要扩大样本规模，纳入更多特殊病理表型，补充药物相互作用、基因检测等特征变量，迭代优化算法模型，进一步压缩剂量预测偏差。人工智能技术为个体化药学开辟新路径，但算法落地临床不能脱离真实临床场景校验，持续开展真实世界效能验证，是智能化药学工具走向临床应用必不可少的环节。

参考文献

[1] 张靖，陈雨桐.特殊病理状态下个体化给药的研究进展 [J]. 中国医院药学杂志，2024,44 (08):862867.

[2] 刘昊，周明远.人工智能模型在临床给药剂量预测中的应用现状与挑战 [J]. 药学实践杂志，2025,43 (02):112117.

[3] 王雅文，李丽.肝肾功能异常患者药物剂量调整的真实世界研究 [J]. 中国临床药理学杂志，2025,41 (04):541545.

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